Генотерапия впервые позволила восстановить слух людям с врожденной глухотой, вызванной мутацией гена OTOF. Согласно статье в Nature Medicine, эффект от лечения проявился очень быстро. Уже через месяц после инъекции пациенты начали слышать, а через полгода уровень слышимости улучшился значительно.
В исследовании приняли участие десять человек в возрасте от 1 до 24 лет, имеющие редкую генетическую мутацию гена OTOF. Эта мутация нарушает выработку белка, необходимого для передачи звукового сигнала от уха к мозгу. Ученые использовали вирус для доставки рабочей копии гена во внутреннее ухо.
Наиболее успешной терапия оказалась у детей. Семилетняя девочка полностью восстановила слух и начала говорить уже через четыре месяца. Взрослые пациенты также продемонстрировали устойчивое улучшение. Побочные эффекты были незначительными.
В дальнейшем исследователи планируют использовать генотерапию для лечения нарушений слуха, связанных с другими генами, такими как GJB2 и TMC1.
