Ученые из Prime Medicine впервые применили прайм-редактирование (CRISPR) для лечения генетического заболевания у человека. Это стало возможным благодаря точной корректировке ДНК.
Пациентом стал 18-летний подросток с хронической гранулематозной болезнью, редким иммунным нарушением. Прайм-редактирование позволило исправить мутацию, нарушающую работу иммунных клеток.
Как сообщает Nature, через месяц после процедуры не наблюдалось серьезных побочных эффектов. Функция ключевого фермента восстановилась у двух третей нейтрофилов, что укрепило иммунитет.
Исследование пока не опубликовано в научном журнале, но результаты называют многообещающими. Лечение включало удаление стволовых клеток, их редактирование и повторное введение.
Prime Medicine отказалась от дальнейшей разработки этой терапии из-за сложности и стоимости. Сейчас компания сосредоточится на более простых вариантах лечения.
В марте 2025 года ученые из Тель-Авивского университета использовали CRISPR для удаления гена, важного для выживания раковых клеток. Это устранило половину опухолей у мышей.
