Компания Roche временно прекращает поставки препарата «Элевидис» за пределы США, предназначенного для лечения миодистрофии Дюшенна. Об этом сообщает Bloomberg, ссылаясь на заявление производителя.
«Элевидис» — это препарат генозаместительной терапии однократного введения, разработанный Sarepta Therapeutics. Его стоимость составляет 3,2 миллиона долларов, что делает его одним из самых дорогих лекарств в мире. В России препарат начали применять около года назад благодаря фонду «Круг добра».
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ограничило применение «Элевидиса» из-за опасений по поводу его безопасности. Три пациента, получавшие генную терапию, скончались. Два случая произошли в 2025 году во время третьей фазы исследований, еще один – во время первой фазы клинических испытаний. Причиной стала острая печеночная недостаточность, потенциально вызванная препаратом.
Sarepta Therapeutics согласилась с требованием об ограничении использования препарата. Roche, занимающаяся экспортом «Элевидиса» за пределы США, также объявила об аналогичных мерах. По данным Fierce Pharma, поставки будут приостановлены в страны, где применение препарата зависит от одобрения FDA, в основном это страны Персидского залива. В другие страны поставки продолжатся после согласования с местными регуляторами.
